La edición genética es uno de los avances más importantes de los últimos años. Se abrió una ventana de transformación que ya está cambiando radicalmente muchos sectores como el de salud, agricultura, alimentos, estética, bienestar, la flora y fauna etc.
Hablando de revoluciones en tiempos modernos, la creación de CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) viene a ser la tercer gran revolución, primero el átomo, luego el bit y ahora el gen. Los artículos que Albert Einstein publicó sobre relatividad y teoría cuántica allá por 1905, dio como resultado cinco décadas más tarde la creación de la bomba atómica y la energía nuclear. La segunda mitad del siglo el avance fue en la tecnología e información. Con la idea de que toda información pueda codificarse en unos dígitos binarios conocidos como bits. Se desarrollaron los microchips, las computadoras e internet. De esta forma el mundo digital explotó formando la segunda revolución.
La tercera revolución es la ciencia de la vida. Una parte de ella es el estudio del código genético. La edición genética es la capacidad de editar intencionalmente un gen en su fase germinal, esto se logró a través del desarrollo de la metodología CRISPR, desarrollada en una especie de evolución colaborativa científica durante varios años en diferentes partes del mundo, donde la bioquímica Jenifer Doudna hizo uno de los mayores aportes. Logrando en 2020 el Premio Nobel de Química junto con Emmanuelle Charpentier por el desarrollo de CRISPR.
Todo esto está muy bien explicado en el libro “El Código de la Vida” escrito por Walter Isaacson. Pero lo que llama la atención es la velocidad con que empresas en todo el mundo están desarrollando modelos de negocios y productos relacionados a la edición y manipulación genética, aquí les comparto algunas ideas:
Salud Humana
Si bien CRISPR no estuvo directamente involucrada en el desarrollo de las vacunas ARN Mensajero contra el COVID, si lo estuvieron los científicos que estaban investigando y desarrollando justo en el momento que apareció la pandemia. Seguramente en el futuro veamos vacunas contra muchos tipos de virus y bacterias basadas en CRISPR.
En el sector salud se está utilizando para prevenir enfermedades genéticas autoinmunes, algunos tipos de canceres, anemias, cegueras, fibrosis quísticas entre otras enfermedades. Las mutaciones en genes únicos causan más de 5,000 enfermedades humanas. Los científicos conocen la causa de muchos trastornos genéticos desde hace años, pero hasta ahora no había forma de tratarlos.
La edición genética tiene como objetivo utilizar tratamientos basados en CRISPR para corregir mutaciones que causan enfermedades en células, modelos animales y, finalmente, en pacientes humanos.
Empresas como www.sarepta.com focalizada en enfermedades de distrofia muscular, o www.neurocrine.comfocalizada en trastornos de movimiento de origen neuronal, epilepsias en adultos y niños, trastornos endocrinólogos, esquizofrenia y depresión profunda. www.editasmedicine.com también focalizada en enfermedades autoinmune graves, son algunos ejemplos de una gran cantidad de empresas ciencias de la vida basadas en biotecnología y método CRISPR que nacieron en los últimos años y tienen un potencial de crecimiento muy alto.
Clima y Agricultura Sustentable
Se está desarrollando y desplegando tecnología de edición del genoma para capturar y secuestrar más gases de efecto invernadero y desarrollar soluciones agrícolas respetuosas con el clima para los agricultores de los países en desarrollo. El objetivo es Explorar la base genética de la resistencia a las enfermedades de las plantas de cultivo, la tolerancia al cambio climático y la captura de carbono microbiano. La idea es diseñar plantas que resistan la infección, toleren la sequía, minimicen los insumos de los agricultores y reduzcan las emisiones de gases de efecto invernadero. Un ejemplo de esto es la iniciativa www.chanzuckerberg.comimpulsada por Mark Zuckerberg
Genética del Microbioma
Tenemos aproximadamente el doble de células bacterianas que células humanas en nuestro organismo. En este sentido es muy importante conocer y aprender cada día más sobre las diferentes bacterias que viven en nuestro cuerpo. Se están desarrollando nuevas formas de administrar CRISPR a células y tejidos específicos. La idea es encontrar y desarrollar nuevas tecnologías genómicas del mundo microbiano.
Ética, Regulación, Seguridad y Eficacia en Edición Genética
El uso de tecnologías de edición genética como CRISPR plantea preocupaciones éticas y regulatorias, especialmente cuando se trata de editar genes de humanos o animales. No solo puede ayudar a curar enfermedades, sino también a mejorar los genes humanos. Sabemos que ya podemos editar y lograr por el ejemplo el gen de atleta, inteligencia, fuerza y volumen muscular, resistencia física, así como “diseñar” completamente un bebé.
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- Temas éticos: Una de las principales preocupaciones éticas con la edición genética es la posibilidad de consecuencias no deseadas. La edición del genoma de un organismo podría tener efectos imprevistos en su salud, vida útil o comportamiento. Además, existen preocupaciones sobre el potencial de que la edición genética se use con fines no terapéuticos, como mejorar los rasgos humanos o crear los llamados “bebés de diseño”.
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- Temas regulatorios: No existe un marco regulatorio uniforme a nivel mundial. Diferentes países tienen diferentes marcos regulatorios para la edición genética. En algunos países, la edición genética está fuertemente regulada o incluso prohibida por completo, mientras que en otros es más permisiva. Por ejemplo, en los Estados Unidos, la FDA ha emitido pautas para el uso de la edición genética en ensayos clínicos en humanos, mientras que en China, el gobierno ha sido criticado por permitir el uso de CRISPR para editar los genomas de embriones humanos.
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- Consenso internacional: Actualmente no existe un consenso internacional sobre el uso de la edición genética. La Organización Mundial de la Salud (OMS) ha pedido el establecimiento de mecanismos de gobernanza global para regular la edición genética, pero a partir de ahora, no hay consenso sobre cómo deberían ser esos mecanismos o cómo deberían implementarse.
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- Seguridad y eficacia: otro problema con la edición genética es la seguridad y eficacia de las tecnologías en sí. Si bien CRISPR se ha mostrado muy prometedor para una variedad de aplicaciones, incluida la terapia génica y la prevención de enfermedades, aún se desconoce mucho sobre su seguridad y eficacia a largo plazo.
Consecuencias no deseadas es una buena definición. ¿Qué pasaría si en un futuro cercano se diseñan miles de Leo Messi, o Elon Musk o Vladimir Putin en el mundo? ¿O miles de soldados con superpoderes? ¿O miles de chicos super inteligentes?
¿Cuál es el Futuro de la Edición Genética?
Creo que el futuro de la edición genética es muy prometedor para mejorar la salud y el bienestar de toda la humanidad. Si bien existen desafíos éticos y regulatorios que deben abordarse, creo que con análisis más rigurosos y un uso responsable, la edición genética tiene el potencial de transformar nuestra comprensión de la genética y revolucionar la forma en que prevenimos y tratamos las enfermedades genéticas.
Una de las áreas de desarrollo más emocionantes en la edición genética es el potencial de la terapia génica, que implica el uso de tecnología de edición genética para corregir o reemplazar genes defectuosos asociados con enfermedades genéticas. Esto podría tener enormes implicaciones para las personas con enfermedades genéticas, ofreciendo la posibilidad de una cura donde antes no la había.
Otra área de desarrollo potencial es la creación de organismos genéticamente modificados (OGM) que se adapten mejor a su entorno o tengan características deseables, como un mayor rendimiento de los cultivos o resistencia a enfermedades.
Además de estas aplicaciones, creo que la tecnología de edición genética tiene el potencial de cambiar fundamentalmente nuestra comprensión de la genética y el papel que desempeña en la salud y la enfermedad.
Actualmente el sector de salud trata de curar enfermedades, pero en la mayoría de los casos solo ataca el síntoma y no la causa. Con una mayor comprensión genética sabremos con precisión las causas de muchas enfermedades y tendremos algo que es realmente rupturista, tendremos la posibilidad de prevenir enfermedades.
Para prevenir enfermedades, la genética celular e intestinal ayuda en un 30% o 40%, el resto lo hace el contexto. Nuestro estilo de vida, lo que hacemos, el nivel de estrés y lo que comemos, define el 70% de nuestra salud. La genética tiene el arma y el contexto aprieta el gatillo. Es muy importante el avance en la información genética, pero mucho más importante es saber que estilos de vida activan genes. Si tenemos un estilo de vida saludable, activaremos genes saludables y longevos.
Estamos ante un cambio único y radical, muy pronto nos daremos cuenta que envejecer será una opción, y espero que todos podamos tener acceso a una salud más inteligente, de precisión que se focalizará en las causas y no en los síntomas, en prevenir en vez de curar. Parar el envejecimiento celular y vivir muchos años más con una buena calidad de vida está muy cerca de nosotros.
Patricio Guitart
